Una niña de seis años con una enfermedad genética poco común murió tras someterse a una terapia experimental de edición genética, un caso que permaneció oculto hasta una reciente investigación conjunta de la revista Science y el portal Retraction Watch. El tratamiento, diseñado para corregir una mutación cerebral, no había sido revelado públicamente y su fallecimiento no fue informado en un artículo científico posterior.
La menor, identificada como Mei para proteger su intimidad, recibió en marzo de 2025 un tratamiento que consistió en la administración masiva de virus modificados con instrucciones genéticas para alterar las células de su cerebro. Una semana después, sufrió una reacción inmunitaria grave que provocó su muerte. La terapia fue financiada por sus padres con más de 800.000 dólares, quienes buscaban mejorar la condición de su hija mediante esta alternativa experimental.
Mei padecía el síndrome de Snijders Blok-Campeau, una enfermedad genética que afecta el desarrollo neurológico y cognitivo pero no reduce la expectativa de vida de las personas que lo sufren. A la edad de seis años, la niña tenía solo un deterioro cognitivo leve y podía comunicarse mediante frases simples, además de realizar actividades diarias con apoyo. Este detalle generó críticas sobre la justificación para someterla a un procedimiento experimental con riesgos potencialmente letales.
La investigación reveló que durante la fase preclínica con animales ya existían indicios preocupantes sobre la seguridad del tratamiento y que estos riesgos podrían haber sido minimizados en la comunicación científica. Un panel de siete especialistas en genética, virología y bioética evaluó la información y concluyó que la probabilidad de éxito era baja y que no se habrían informado adecuadamente los peligros, incluida la posibilidad de muerte, a los padres.
El tratamiento estuvo dirigido por un neurocientífico destacado en la edición genética cerebral, cuyo grupo publicó un estudio en la revista Nature que no mencionaba el caso fatal de Mei. Esta omisión ha generado un debate sobre la ética en la transparencia científica y el consentimiento informado en terapias aún en fase experimental, sobre todo cuando se aplican a pacientes con condiciones que no amenazan la vida.